Gen terapisi, insan hücrelerinde genlerin düzenlenmesi ya da hastalıkların önlenmesini sağlayan bir yöntemdir. Mutasyona uğramış ya da hastalık oluşturan genler yerine uygun genlerin aktarılması hedef alınmıştır. İlk gen terapisi 1982 yılında Talasemi hastalığı için Martin Cline tarafından gerçekleştirilmiştir. Daha sonra SCID (Ciddi Kombine İmmün Yetmezlik) hastalığında William French Anderson ve Michael Blaese tarafından ADA geni taşıyan retrovirüs vektörü ile yapılan gen terapisi çalışmaları sonucunda iki çocuğun tedavisi gerçekleştirilmektedir .
