Merkezi sinir sisteminin (CNS) karmaşıklığı arasında insan beynindeki beyaz madde (white matter), çift yönlü olarak nöroanatomik bölgeler arasındaki sinyalizasyonu destekleyen önemli bir yapıdır. Lökodistrofiler, beyindeki beyaz maddenin birincil olarak etkilendiği patolojiler olarak bilinmekte ve bu yapıyı oluşturan miyelin, oligodendrosit, astrosit, mikroglia, akson veya kan damarlarındaki anomalileri kapsayan bir hastalık grubu olarak tanımlanmaktadır. Alexander hastalığı (AxD), oldukça nadir görülen; ancak CNS gelişimi ve homeostazında rol alan astrositlerin mutasyonel patolojisini içeren şiddetli ve yaşamı tehdit eden bir lökodistrofidir.
